Новые возможности генотерапии в лечении наследственной слепоты.

Susan Semple-Rowland из University of Florida in Gainesville, Florida, US с коллегами провела исследование генотерапии на куриной модели конгенитального амавроза Лебера.
Семи цыплятам, а точнее, эмбрионам, имеющим наследственный дефект гена GUCY2D - одного из основных, отсутствие которого ответственно за развитие этой патологии - был введен вирус, повторяющий структуру этого гена.
Шесть из семи вылупившихся цыплят могли видеть, что было подтверждено соответствующими тестами. Цыплята контрольной группы все родились слепыми.
Тем не менее, результаты не были однозначными, так как через 4 месяца после рождения у цыплят началось ухудшение зрения, что исследователи связывают с чрезмерно маленькой дозой вируса, введенной им. Также, естественно, нельзя гарантировать что у людей эффект от проведения этой генотерапии будет аналогичным куриному, а также всегда следует помнить о неизвестных побочных эффектах.

Journal reference: PLoS Medicine .

  Архив новостей:

Рассылка новостей